Da qualche mese si sta emergendo nel mondo della biologia molecolare e cellulare una tecnica rivoluzionaria che ha radici nei meccanismi di difesa di alcuni microorganismi. Questa tecnica avrà secondo me lo stesso impatto che hanno avuto  il sequenziamento del DNA (Sanger, premio Nobel) o la PCR (Mullis, premio Nobel) nella diagnostica ma la sua valenza è soprattutto preparativa piuttosto che analitica. La tecnica si basa su un enzima particolare di nome Cas9 in grado di tagliare il DNA e che è in grado di riconoscere una specifica sequenza complessa di RNA detto guida. l’RNA guida è lungo circa 30 nucleotidi ed ha una complessità di 4 elevato alla 30. Quindi abbiamo una proteina in grado di legare uno specifico RNA di cui conosciamo esattamente la sequenza e che siamo in grado di sintetizzare in laboratorio. A questo punto viene il bello: se a questa stringa di 30 nucleotidi aggiungiamo una coda di nucleotidi contenente una sequenza di genoma da modificare, l’enzima che e’ in grado di tagliare il DNA viene portato su quella specifica zona del genoma e li modifica il DNA. Il meccanismo alla base del riconoscimento  è la legge della complementarietà delle basi (Watson, Crick e Wilkins, premi Nobel) su cui si basa anche l’ereditarietà. Il sistema CRISPR/Cas9 è un magic bullet: abbiamo la possibilità di editare una precisa zona del genoma di cui vogliamo modificare la sequenza. Possiamo cambiare il finale del libro modificandone le lettere: “alla fine il protagonista non muore.” può essere modificato usando la guida legata alla sequenza “protagonista non muore” in modo che l’enzima Cas9 tagli il “non”. A questo si aggiunge la possibilità di sfruttare i normali meccanismi di riparazione cellulari e di sostituire qualsiasi nucleotide del genoma con un altro nucleotide e quindi possiamo anche modficare il finale in “il protagonista forse muore” E quindi? E quindi qualsiasi laboratorio di biologia può affidarsi a questa tecnica per riparare una mutazione che causa una malattia genetica o può provocare una malattia genetica in un modello animale o cellulare per studiare i meccanismi patogenetici della malattia. Per adesso la tecnica è stata dimostrata in topi, ratti, pesci, vermi ma sicuramente la lista è molto più lunga. Questo è lo scenario “red biotechnology” quello applicabile alla salute (diciamo quello per cui Greenpeace non ha nulla da dire). Spostiamoci adesso sullo scenario “green biotecnology” quello agroalimentare, quello delle modificazioni genetiche… Questo sistema di modificazione del genoma (genome editing) al contrario di quelli usati finora non lascia nessuna traccia (intendo infrastruttura operativa, macchie di scolorina, insomma) a fronte dell’operazione e non ci sono possibilità di capire se una determinata mutazione è stata introdotta artificialmente o è sorta spontaneamente (ebbene si, le mutazioni sorgono spontanee). Dubbi? Se avete un disordine genetico potete ordinare il vostro animale preferito con la stessa vostra identica mutazione e poi provare a guarirlo: http://www.appliedstemcell.com/     10.000 $ / gene

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